一、什么是幼年特发性关节炎

幼年特发性关节炎是儿童时期常见的以慢性关节滑膜炎为特征的一类疾病，其主要表现是疼痛、肿胀和活动受限；幼年特发性关节炎高发于三四岁以上、七八岁以下的儿童；幼年特发性关节炎的发病原因目前尚不明确；根据临床表现的不同，幼年特发性关节炎可分为少关节炎型、多关节炎型和全身型。幼年特发性关节炎是一种以慢性关节炎为主要特点，伴有全身多系统脏器损害的结缔组织病。根据临床表现可分为少关节型、多关节型和全身型，常见症状有发热、皮疹、关节红肿疼痛等，一般临床诊断需满足以下条件：发病年龄小于16周岁；出现关节肿痛症状；排除其他疾病出现的可能，可通过血常规、自身抗体、骨髓细胞学、X线、CT、磁共振等检查进行鉴别诊断。 

二、托西珠单抗的适应症及药用

托西珠单抗，西药名。常用制剂有注射剂等。用于RA对一种或多种改善病情抗风湿药（ DMARDS）反应不佳的成人中度至重度类风显关节炎，2岁及以上患者的PJA，在日本本品还用于治疗巨淋巴结增生症（Castlernans disease），早期病例报道显示，本品对视神经脊髓炎可能有效。

本品不同剂型、不同规格的用法用量可能存在差异，请阅读具体药物说明书使用，或遵医嘱。

注射剂：

1、RA：本品单药，或与甲氨蝶呤或其他非生物类DMARDS合用，静脉滴注或皮下注射。

（1）静脉给药：4mg/kg，1次/4周，静脉滴注60min。此后根据临床反应可增加到8mg/kg，1次/4周：根据临床监测结果，如ALT升高、中性粒细胞减少和血小板减少，剂量可从8mg/kg降低到4mg/kg；RA患者一次滴注量不可超过800mg。

（2）皮下注射：体重<100kg，162mg，隔周1次，据临床反应，随后可增加到1次/周；体重≥100kg，162mg，1次/周。

（3）从静脉注射疗法改为皮下给药，第1剂皮下注射量应用既定的静脉给药量。

（4）剂量相关实验室检查异常患者，停药或从每周方案改为隔周1次。

2、PIA可单药或与甲氨蝶呤合用。推荐1次/4周，经60分钟静脉滴注剂量：体重<30kg，10mg/kg；体重≥30kg，8mg/kg。当体重浮动时，不应仅根据单次测量的体重而调整剂量。出现剂量相关实验室检查异常时应停药，本品用于PIA，不可皮下给药。

3、青少年原发性全身性关节炎可单药或与甲氨蝶呤合用。推荐1次/2周，经60分钟静脉滴注：体重<30kg，12mg/kg；体重≥30kg，8mg/kg。余参见PIA给药。

4、静脉滴注给药指导本品给药前须稀释。体重<30kg的PJA和SA患者：0.9%氯化钠注射液50ml：体重≥30kg的成人RA、PJA和SJA患者：0.9%氯化钠注射液100m。然后遵从下列步骤1和2。

（1）步骤1：从输液袋和瓶中抽出与本品所需量相同体积的0.9%氯化钠注射液。

（2）步骤2：从药瓶中抽取本品滴注量，缓慢加人到氯化钠注射袋或瓶中，轻轻倒置以充分混合，避免起泡。

5、皮下注射给药指导给药前目检载药注射器有无不溶性微粒、浑浊或变色，如有就弃之不用，注射全量0.9ml，含有162mg本品。应轮换注射部位，不可注射入至痣、伤疤、皮肤敏感区域。

三、不良反应

临床试验中，本品最常见的不良反应为上呼吸道感染（>10%），鼻咽炎（感冒），头痛和高血压（至少5%），在至少5%的患者中观察到ALT升高，但大多数病例并无症状。总胆固醇水平升高较为常见，其他较常见不良反应有头晕、多种感染，皮肤和黏膜反应，如皮疹，胃炎、口溃疡，平见但严重不良反应有胃肠穿孔（6个月发生率为0.26%）和过敏反应（0.2%）。

四、托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎中长程疗效的观察总结

目的评价托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎(So JIA)的有效性与安全性.方法选择难治性或有巨噬细胞活化综合征特征的So JIA 7例,年1月1日之前收住的4例患儿均予每4周静脉滴注1次托珠单抗;年1月1日之后收住的3例患儿均予每2周静脉滴注1次托珠单抗,持续6次后若疾病维持非活动状态,减量为每4周静脉滴注1次托珠单抗.观察治疗前,治疗后4,8周的肿胀关节数,压痛关节数,活动受限关节数,ESR,C反应蛋白(CRP),铁蛋白,Hb,激素使用剂量等指标,记录随访期间所有不良事件.结果治疗后8周肿胀关节数,压痛关节数,活动受限关节数均较治疗前明显减少,ESR,CRP均较治疗前明显下降,Hb较治疗前上升,差异均有统计学意义(均P0.05).治疗后12周平均激素剂量减少57.94%.7例患儿共输注101次托珠单抗,发生可能与药物相关的不良事件8次,发生率为7.9%.7例累积托珠单抗使用时间为6.76年,共出现27次感染,年发生率为3.99次/年,均为轻度或中度感染,最常见为上呼吸道感染.7例患者中,5例处于疾病非活动状态,完全缓解6个月以上4例.结论托珠单抗联合抗风湿药物治疗So JIA临床起效快,持续缓解率高,安全性良好。